广西首次通过基因治疗治愈成人重型地贫(组图) (3)

基因编辑技术让成人地贫患者看到“脱贫”希望

因为没有同胞兄弟姐妹，又找不到合适的供者，豆豆错过了通过造血干细胞移植治愈地贫的机会。本以为跟“脱贫”无缘了，没想到基因技术的迅速发展又带来了新的希望。

▲豆豆“脱贫”了，接下来，她要承担起照顾奶奶的责任。 南国早报客户端记者 张若凡 摄

2021年3月以来，解放军第923医院与上海以及广州的科研团队合作运用基因编辑技术成功治愈了6例儿童重型β地贫。

解放军第923医院张新华教授介绍，受到输血次数多、铁过载和脏器功能受损时间长等因素的影响，成年患者几乎已经丧失了通过造血干细胞移植“脱贫”的机会。基因治疗则是通过基因编辑技术，修正自身有缺陷的造血干细胞系统。回输到患者体内的经过基因编辑的造血干细胞，不存在排异风险。相对于造血干细胞移植来说，对病人身体条件的要求要低许多，所以对于成人重型β地贫患者来说，基因治疗值得期待。

豆豆在今年2月初入院，2月15日回输经过基因编辑的造血干细胞，约20天后摆脱了输血依赖，宣告“脱贫”。

因为治疗而暂时休学的豆豆将在身体恢复后继续备战高考，她期待“带着奶奶去上大学”。“接下来轮到我照顾奶奶了。”她高兴地说。