广西新闻网 > 首页栏目 > 区域 > 正文

广西首次通过基因治疗治愈成人重型地贫(组图)

2022年03月27日 09:35 来源:南国早报客户端 作者:张若凡 编辑:潘晓明

今年18岁的重型地贫患者豆豆(化名)近日在解放军第923医院接受了基因治疗,目前已摆脱输血依赖,实现“脱贫”,成为我国基因编辑技术首次用于治疗成人重型β地贫的成功案例。

这个消息作为一剂强心针,在广西乃至全国的地贫成人患者中迅速传开,让这群地贫患者中的“特困群体”终于看到了希望。豆豆和她的奶奶用18年的艰辛,支撑起了这份希望。

▲2月15日,医疗团队为豆豆回输经过基因编辑的造血干细胞,奶奶守在她身边。受访者供图

再难也要把孙女养大成人

每一个地贫患儿长大成人的过程,都饱含着难以想象的艰辛,豆豆也不例外。认识她的人常说,这孩子一出生就得了这个病,真不幸。不幸中的万幸,是她有一个“全世界最好的奶奶”。

豆豆出生后3个月,出现茶色尿,最终被确诊为重型地贫。拿到确诊结果的那一天,豆豆奶奶一夜之间白了头,她拼命想为小孙女谋划一个可能的未来,却怎么也看不到希望。

后来,豆豆的父母离婚又各自再婚,奶奶成了豆豆唯一的依靠,并用惊人的毅力扛下了一切,誓要把这个孙女养大成人。

地贫患儿需要定期输血。“我不想让别人知道她有病,早点出门没人看见。”每次到南宁输血,凌晨5点天没亮,奶奶就骑自行车驮着豆豆出发了,从武鸣的家里骑车到公交站再换乘两趟公交车才能到医院,出趟门单程就需要2个多小时。

豆豆上学了,奶奶为了维护孩子的自尊心,便在第一次家长会结束后,给班主任看了豆豆所有的病历资料,拜托老师在不透露病情的前提下多关照孩子。可后来,还是有同学看出了端倪,开始疏远豆豆。思前想后,奶奶便跟班主任商量,亲自到班上给同学们讲解什么是“地贫”,“说明白了,他们就不怕了”。此后,豆豆得到了同学、家长、老师以及社会爱心组织的诸多帮助。

血液紧缺是地贫家庭最大的噩梦。有些地方会要求地贫患儿的血红蛋白低于一定数值才能输血,可孩子的身体处于缺血状态的时间越长,脏器功能受损就越严重,这也是很多地贫孩子难以长大的原因。“我不让她的(血红蛋白)掉到那么低,必须好好输血。”这些年来,对于南宁各大医院的输血科主任来说,豆豆奶奶最让他们头疼,却也最打动人。最难的时候,是没有血、没有药、没有钱,但奶奶都坚持过来了。

 下一页
第 [1] [2] [3]  页
扫一扫在手机打开当前页
>>更多精彩图集推荐